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小核酸藥物（包括siRNA，ASO等）在臨床上和商業(yè)上都實現(xiàn)了概念驗證，自1998年首款A(yù)SO藥物獲批以來，全世界累計已有15款小核酸藥物獲批上市，僅2022年全球銷售額就超過20億美元，年化增長率在30%以上。在我國，2021年渤健的諾西納生注射液進入醫(yī)保支付系統(tǒng)，但至今尚未有任何一款國產(chǎn)的小核酸藥物獲批。目前已上市的小核酸藥物多利用 GalNac 和脂質(zhì)納米顆粒作為遞送載體，以肝臟為主要靶點，通過腎臟清除，因此肝臟的罕見病為其主要適應(yīng)癥。我們認為抗體小核酸偶聯(lián)藥物結(jié)合了抗體的組織特異性和小核酸的靶點特異性兩大優(yōu)點，為實現(xiàn)小核酸的非肝靶向遞送的提供關(guān)鍵的解決方案。我們團隊憑借多年抗體偶聯(lián)藥物研發(fā)經(jīng)驗，開發(fā)了具備自主 IP 的連接子和偶聯(lián)技術(shù)，并且在體外體內(nèi)實驗中，表現(xiàn)出了比競品更好的血漿穩(wěn)定性。同時，迦進生物設(shè)計了親和力更優(yōu)的抗體和活性更好的小核酸載荷，保障了同類最佳的藥效和安全性。核心團隊來自于清華大學，成立短短半年內(nèi)完成了4500萬元人民幣的天使輪融資，搭建了超過10人的專業(yè)團隊，在上海康橋搭建了超1000平的研發(fā)中心。 【展開】 【收起】